RNAi是一種非常有前景的技術(shù),這就是為什么諾貝爾獎評委會看好它,諸多制藥企業(yè)也青睞它的原因。它可以用來研發(fā)治療多種疾病的藥物,但它本身實在不是包治百病的萬應(yīng)藥。 　　
　　近日,有媒體稱美國一家生物技術(shù)公司“找到了一種能夠治愈所有癌癥的新型藥物”,“假以時日,這種藥物甚至有可能治愈一切疾病”。在經(jīng)歷過胡萬林、張悟本等“包治百病”的“神醫(yī)”“洗禮”后,老百姓已經(jīng)逐漸恢復(fù)了雪亮的眼睛,掌握了一些分辨真假的基本技能,比如有人提出,對于宣稱“包治百病”的,就要懷疑他是不是騙人。那么這家美國公司的這種能“治愈所有癌癥”,甚至“有可能治愈一切疾病”的藥物,是不是也是在忽悠呢?
　　在一些醫(yī)學(xué)專業(yè)的BBS上,經(jīng)常有人發(fā)帖宣稱攻克了癌癥或其他頑疾,這時專業(yè)人士嘲笑他們的一招就是:先說服諾貝爾獎評委會再說。因為攻克癌癥這樣的巨大貢獻,不拿諾貝爾獎實在是說不過去。
　　假如人家真的已經(jīng)獲得了諾貝爾獎,那你還懷疑嗎?
　　
　　RNAi是一種生物技術(shù)而非藥物
　　
　　媒體這次介紹的這種治療技術(shù)叫做“核糖核酸(RNA)干擾”,簡稱RNAi,是科學(xué)家在1998年發(fā)現(xiàn)的,獲得了2006年的諾貝爾醫(yī)學(xué)與生理學(xué)獎。也就是說,這種技術(shù)是得到主流科學(xué)界承認的,并不是一些江湖醫(yī)生在那里吹牛。
　　國內(nèi)援引的這篇新聞稿基本上是從美國科普雜志《Popular Science》(中文名《科技新時代》)網(wǎng)站上的一篇文章翻譯過來的。文章的正文還算嚴(yán)謹,說的是“這個藥物只需稍稍再設(shè)計一下,就可能治療數(shù)百種疾病”,但標(biāo)題卻變成了“可能治療所有腫瘤,甚至所有疾病”。這就有些夸大其詞了。
　　RNAi是一種生物技術(shù),它可以用于藥物開發(fā),但它本身并不是某一種特定的藥物。用這種技術(shù)可以開發(fā)很多藥物,分別用于治療許多種不同的疾病,但并不是說一種藥物就能治療所有的疾病。比如媒體這次報道的這種藥物,就只能用于治療肝癌,如果要用于治療其他癌癥,就必須“稍稍再設(shè)計一下”,改變藥物的結(jié)構(gòu),這就是另一種藥物了。就像70多年前發(fā)現(xiàn)的青霉素,本身不能治療所有的細菌感染,但它為藥物學(xué)家指出了一個尋找新藥的方向,從而開創(chuàng)了抗生素時代。話說回來,即便抗生素發(fā)展到今天,人類也并沒能征服所有的細菌感染。
　　
　　阻斷蛋白質(zhì)生成,讓癌細胞不再瘋長
　　
　　RNAi為什么能治療疾病呢?這得從DNA說起。對,就是電視劇里親子鑒定或者破案時做DNA鑒定的那種DNA。DNA是生物體的遺傳物質(zhì),攜帶有遺傳信息(所以可以用于親子鑒定)。正常細胞有DNA,腫瘤細胞也有。腫瘤細胞要想在人體內(nèi)生存,就必須把DNA作為圖紙、RNA作為加工廠,生產(chǎn)出蛋白質(zhì)來滿足腫瘤細胞的營養(yǎng)和功能要求。
　　我們現(xiàn)有的傳統(tǒng)藥物都是在腫瘤細胞已經(jīng)生成了這種蛋白質(zhì)之后再想辦法去阻斷它們的作用,而RNAi技術(shù)則是在這種蛋白質(zhì)的生產(chǎn)過程當(dāng)中去進行干擾,使得這些蛋白質(zhì)不能生成,從而使腫瘤細胞失去生存的必需條件。比如,有些蛋白質(zhì)能夠促進腫瘤周圍血管生成,為腫瘤提供營養(yǎng),阻斷了它們的生成,就能減少腫瘤周圍的血管,使腫瘤細胞得不到營養(yǎng),餓死它們;有些蛋白質(zhì)能夠促進腫瘤細胞的分裂,阻斷這些蛋白質(zhì),就能使腫瘤細胞不再瘋長。
　　一些簡單的生物本身就具有RNAi這種功能,這樣,當(dāng)有病毒等外來基因入侵時,生物體就能干擾外來基因的表達,使得生物體免受病毒侵襲。但是包括人類在內(nèi)的哺乳動物卻需要誘導(dǎo)才能激活這種功能。好在科學(xué)家們發(fā)現(xiàn),如果把小段的雙鏈RNA引入細胞,就能重新喚醒這種古老的功能。
　　可是怎么保證藥物能準(zhǔn)確地到達腫瘤細胞呢?要是像普通的口服或者靜脈給藥的話,一方面是吸收有問題,不能保證足夠的藥物進入腫瘤細胞;另一方面有可能誤傷正常的器官,產(chǎn)生副作用。
　　有個關(guān)于貓和老鼠的故事,說的是一群老鼠開會,認為可以給貓掛上鈴鐺,這樣貓過來的時候,老鼠就能事先得到預(yù)警;但最終老鼠們卻找不到辦法把這個鈴鐺給貓掛上去�，F(xiàn)在RNAi也遇到了這個麻煩:怎么把藥物這個鈴鐺掛到腫瘤細胞這只貓的脖子上去呢?如果腫瘤的位置表淺還好辦,可以局部注射;但是如果腫瘤的位置深,那就麻煩了,局部注射的話會大大增加出血或者腫瘤轉(zhuǎn)移的風(fēng)險。聰明的科學(xué)家們想到了辦法。他們用脂質(zhì)膜把藥物包裹起來,由于脂質(zhì)膜主要在肝臟被吸收。這樣,醫(yī)生就能讓藥物通過血流到達目標(biāo)――肝癌細胞。
　　目前這種藥物的一期臨床試驗已經(jīng)完成,初步報告藥物治療效果相當(dāng)明顯,阻止了癌細胞中蛋白質(zhì)的生成,減少了肝腫瘤的血流量。藥物監(jiān)管部門會對一期試驗的安全性結(jié)果進行判斷,決定是否允許這個藥物進入以后的二期、三期臨床試驗。
　　直到三期臨床試驗完成,安全性和有效性結(jié)果都能令人滿意,這種藥物才會被批準(zhǔn)上市。這當(dāng)中還需要好幾年時間。雖然目前這種RNAi治療藥物早期研究獲得了不錯的結(jié)果,但長期大規(guī)模的臨床研究還是有可能發(fā)現(xiàn)早期不能發(fā)現(xiàn)的副作用,或者發(fā)現(xiàn)它的有效性并不明顯,那么這種藥物就不能獲得上市的許可。
　　
　　根治腫瘤仍是未知數(shù)
　　
　　藥物在臨床試驗階段被淘汰的先例實在是太多了。此外,腫瘤是非常復(fù)雜的疾病,它的發(fā)生和發(fā)展涉及許多基因、許多因素,僅僅阻斷我們目前知道的幾種蛋白質(zhì),也許能縮小腫瘤的體積,減緩腫瘤的生長,但是否能根治腫瘤卻還是個未知數(shù)。
　　即使在肝癌中取得了成功,RNAi技術(shù)用于其他腫瘤或者腫瘤以外的其他疾病也還存在很多未知的因素。比如怎樣讓藥物到達病變部位,怎樣避免誤傷正常細胞,等等。對于不同的疾病,需要進行不同的藥物設(shè)計,甚至同一種疾病的不同類型,也不一定能“一招鮮,吃遍天”。好在,RNAi技術(shù)本身就為個體化用藥提供了可能性。
　　說到治療所有疾病,那只能是一個美好的理想,因為很多疾病不一定是蛋白質(zhì)生成過多,而且還有很多疾病的發(fā)病原理根本就還沒有搞清楚,目前RNAi技術(shù)在這些疾病中還沒有用武之地。
　　現(xiàn)在我們可以看出,RNAi是一種非常有前景的技術(shù),這就是為什么諾貝爾獎評委會看好它,諸多制藥企業(yè)也青睞它的原因。它可以用來研發(fā)治療多種疾病的藥物,但它本身實在不是包治百病的萬應(yīng)藥。

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