家庭不可能照顧他一輩子，但是制度可以。這個人數(shù)稀少的特殊弱勢群體，理應(yīng)得到國家及有關(guān)部門的重視和救助，以體現(xiàn)醫(yī)療保障的公平性。 　　孫兆奇是安徽大學(xué)物理與材料科學(xué)學(xué)院的教授，常年研究的是理論物理、薄膜物理與技術(shù)等常人聽著都玄乎的內(nèi)容，與罕見病，原本是八竿子打不到一塊兒去。
　　2006年初，一次學(xué)校會議間隙，他和化學(xué)學(xué)院黨委書記聊天，聽到了年輕人張亞非的故事。這位年輕人罹患了一種罕見病，叫法布瑞病，生活十分痛苦，卻沒有藥物可以服用�？墒�，年輕人沒有被打垮，自發(fā)建立了一個罕見病網(wǎng)站，供患者抱團(tuán)取暖，積極呼吁立法。不過進(jìn)展很慢，在最高的層面一直沒有聲音。
　　當(dāng)天，他輾轉(zhuǎn)要到了張亞非的電話。
　　令張亞非異常興奮的是，素未謀面的孫兆奇不僅一口答應(yīng)，并相約第二天就在他的學(xué)校辦公室里進(jìn)行交談。
　　兩個多小時里，孫兆奇認(rèn)真聆聽張亞非的傾訴，請他介紹罕見病方面的情況。但就是這短短的兩個小時，張亞非不得不停下來，服了兩次藥。一個病人尚且如此堅強(qiáng)，樂觀，孫兆奇深深地觸動了。
　　
　　四年調(diào)研，四度諫言
　　
　　孫兆奇擔(dān)任著學(xué)院院長、學(xué)科帶頭人，業(yè)余時間少之又少。因而一有空，他就通過電話了解張亞非的治療情況，在網(wǎng)絡(luò)上搜索有關(guān)罕見病的新聞，約見其他罕見病患者、醫(yī)學(xué)專家、研發(fā)生產(chǎn)藥品的廠家。這種不定期的交流，讓他有了全盤把握。一些具體的基礎(chǔ)調(diào)研工作，主要靠張亞非和患者群體在做。
　　迄今為止，國家相關(guān)部門還未對中國的“罕見病”加以定義。在各類疾病患者中，最受“看病難、看病貴”問題困擾的，當(dāng)屬罕見病患者。
　　在一些發(fā)達(dá)國家和地區(qū)，在產(chǎn)前預(yù)防、產(chǎn)后救濟(jì)、藥物生產(chǎn)、醫(yī)療保障等環(huán)節(jié)都有著較為系統(tǒng)的規(guī)定，從法律和制度層面為罕見病患者提供了有力保障。
　　美國1983年便通過了《孤兒藥品法案》。規(guī)定任何商業(yè)保險公司不能拒絕罕見病患者的投保，罕見病患者只需每年比一般人多支付1000美元的保費，就可以使用任何藥物，所有費用由保險公司承擔(dān)。媒體宣傳罕見病知識及患者，不得收取廣告費用。從2003年開始，巴西政府也將部分罕見病納入聯(lián)邦報銷的目錄中，以保證各個地區(qū)的患者都能得到應(yīng)有的治療。
　　要解決罕見病問題，我國也必須有一部與罕見病有關(guān)的法律，并且迫在眉睫。為此，自2006起，孫兆奇連續(xù)在全國人大會議期間，四次諫言，提出了8件關(guān)于罕見病的建議案，涉及罕見病的定義、罕見病的診治、醫(yī)療費用支付機(jī)制、罕見病藥品的研制生產(chǎn)等建議。
　　每一步進(jìn)展都比他想象的復(fù)雜得多。
　　勞動和社會保障部2006年在“對十屆全國人大四次會議第4497號建議的答復(fù)：中提到：……國家相關(guān)部門將盡快制定我國的罕見疾病定義、范圍及診療規(guī)范等標(biāo)準(zhǔn)”。
　　2007年10月1日開始實施的新《藥品注冊管理辦法》及隨后起草的《藥品注冊特殊審批程序?qū)嵤┺k法》中，對于罕見病藥品的注冊給予了特殊政策，明確了縮短審批時間；
　　從全局來看，罕見病防治救助工作仍進(jìn)展緩慢，患者依然面臨諸多困難：藥品費用昂貴，無法報銷。即便有些藥已經(jīng)通過注冊，但國家仍然未能讓其進(jìn)入醫(yī)保給予報銷，患者只能望“藥”興嘆。對罕見病藥品的研發(fā)、引進(jìn)、生產(chǎn)、銷售等環(huán)節(jié)缺少政策支持，造成國內(nèi)罕見病藥品制藥產(chǎn)業(yè)存在空白。
　　2009年1月9日《新藥注冊特殊審批管理規(guī)定》正式頒布實施，但由于配套規(guī)定缺乏，造成罕見病藥品注冊仍十分困難。
　　
　　立法不能再拖了
　　
　　今年兩會，孫兆奇是最為人關(guān)注的代表之一。3月12日，他提交了兩份建議和一件議案，內(nèi)容全部關(guān)于罕見疾病。其中關(guān)于制定《罕見疾病防治法》的議案，就是由他聯(lián)合30名全國人大代表提議的，并附有詳盡的草案文本。
　　同時呈上去的，還有一份有著712個罕見病患者簽名的建議書。
　　18頁的簽名，沉甸甸的囑托。而這712個人，主要是血友病、成骨不全癥患者，多是北京、福建等城市，安徽就一個張亞非。別的罕見病患者呢?其他地區(qū)的呢?孫兆奇很清楚，這只是冰山一角。
　　這份編號為482號的議案一經(jīng)提出，引起了轟動。當(dāng)晚，就有媒體組織了記者招待會，孫兆奇仿佛電視中脫口秀欄目的主持人，跟大家嘮著一件新鮮事。不過，這個新鮮事，實在是太沉重。
　　在議案中，孫兆奇提出了一系列保障罕見病患者權(quán)益的具體措施，包括：國務(wù)院應(yīng)規(guī)定罕見病的具體定義、病種、臨床診斷標(biāo)準(zhǔn)和診療規(guī)范；國家基本用藥制度中應(yīng)包括治療罕見疾病的藥物，國家醫(yī)保藥品目錄中應(yīng)列入治療罕見疾病的藥品；國家設(shè)立罕見疾病預(yù)防和治療保障基金，建立穩(wěn)定的經(jīng)費保障機(jī)制等等。
　　17日離開北京時，他聽到了一個令人欣慰的消息：有關(guān)《罕見疾病防治法》的議案，已經(jīng)被全國人大常委會法工委立
　　案采納。但是，立法是一個漫長的過程，
　　不可能一蹴而就。而眼下，最要緊的恐怕
　　是盡快解決罕見病患者“求藥難”、“治
　　病患”等緊迫問題。“對于救命藥，注冊引進(jìn)手續(xù)能不能簡化?醫(yī)改能否將罕見病 患者的用藥納入到醫(yī)保渠道?社會慈善公益事業(yè)能否為罕見病患者提供更多資助?”

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